ドリンク成分としておなじみのタウリンが、難病「ミトコンドリア病」の治療薬として初めて承認された。効果を突き止めた研究の中心となったのは、川崎医大（岡山県倉敷市）のグループだった。研究開始から約２０年かけて、ようやく難病患者への福音にたどり着いた。

ミトコンドリア病は、細胞の中でエネルギーを作り出すミトコンドリアの働きが低下することで起きる。色々なタイプがあり、その中で脳卒中に似た発作を何度も起こす「ＭＥＬＡＳ（メラス）」という型が最も多い。患者の脳は発作の度に傷ついていき、発作が起き始めてからの余命は平均１６・９年とされている。

２０００年に太田成男・現順天堂大大学院客員教授らがＭＥＬＡＳ患者の遺伝子異常とタウリンの関わりを報告した。川崎医大神経内科学の砂田芳秀教授らはこの報告に注目し、０２年から臨床研究を開始。１２年に厚生労働省の研究事業に採択され、翌１３年から医師主導治験を始めた。

砂田教授らは患者数の把握から始め、全国調査で約３００人の患者がいることを確認した。ここから治験対象者を絞り込むのが大変だったという。

結果を科学的に検証するには、患者の条件をできるだけそろえる必要がある。約３００人から遺伝子異常のタイプや発作の回数、本人の希望などでふるいにかけた。途中で病状が変わってしまい、残念ながら検証から外した候補患者もいたという。

最終的に全国１０医療施設の１０人に協力を得、１年間にわたりタウリンを１日９～１２グラム飲んでもらった。

出典：https://www.amed.go.jp/news/release_20190219-01.html
2/28の朝日新聞DIGITALにも掲載されていました。

論文：Taurine supplementation for prevention of stroke-like episodes in MELAS: a multicentre, open-label, 52-week phase III trial（タウリンによるMELAS脳卒中様発作再発防止療法：多施設・オープン・52週間の第III相治験）